目前,受限于传统药物研发的技术瓶颈,临床上仍存在大量“不可成药”的疾病,诸多患者面临“无药可用”的难题。以AI驱动RNA药物研发为代表的新一代疗法正在崭露头角,有望满足全球患者未被满足的医疗需求。剂泰医药作为一家创新型生物技术公司,凭借其领先的“AI+药物递送”技术,着眼于推动全新或同类最佳药物的研发,以及对现有疗法进行改良,更高效、更精准地为全球患者开发更有效的治疗药物,填补“不可成药”市场空缺。
据市场调研机构BCC预测,2021年的mRNA全球市场规模约为467亿美元,预计到2026年,该数字有望突破千亿美元。这一巨大市场潜力吸引了众多投资者和企业的目光。
“药物递送”技术是以RNA药物为开发的关键环节,它通过特定的技术实现将核酸序列等药物精准递送至有疾病的器官、组织和细胞中,从而实现疾病的治愈。然而,这一环节的难点和关键在于如何“精准递送”药物有效成分到人体患病部位。人体的运作机制和环境非常复杂,实现这一目标的难度不亚于通过火箭运载卫星到达太空中的预定轨道。在这方面,剂泰医药凭借其“AI+药物递送”技术成为行业领先者。
剂泰医药由美国工程院院士陈红敏以及MIT顶尖科学家赖才达博士、王文首博士创立并领衔。联合创始人兼CEO赖才达博士为药品制程及新药数字化战略专家,曾任诺华MIT中心晶型及制程研究员、麦肯锡数字化及医药策略顾问。联合创始人兼首席研发官陈红敏院士师从美国科学院、工程院和医学院三院院士、生物材料领域传奇人物Robert Langer 博士,还拥有在初创药企以及阿斯利康、默克等国际领先药企的行业经验。另一位联合创始人兼首席运营官王文首博士为小分子合成专家且多年深耕化学材料及AI研究领域,曾创办Inkbit(一家AI驱动的3D打印公司)。剂泰医药核心团队既有来自诺华、安进、再生元等知名药企的药物开发专家,也有人工智能、计算等方面的青年新锐。
剂泰医药的核心技术平台结合了AI数据驱动算法、机制驱动的量子力学和分子动力学模拟以及高通量实验平台等底层技术,最大化运用各项交叉学科先进技术,实现高效、安全的多器官靶向药物递送,以此驱动规模化药物发现。公司搭建了自有的AiLNP(AI驱动核酸递送系统设计平台)、AiRNA(AI驱动mRNA序列设计平台)、AiTEM(AI驱动小分子制剂设计平台)核心技术平台,以预测在特定微环境下的小分子和核酸药的理化和生物特性,以AI驱动干、湿实验迭代,实现了更有效的创新递送材料设计、核酸序列设计与优化,并设计更具优势的制剂配方和核酸递送系统。
凭借这些底层技术和核心技术平台,剂泰医药已经成为全球领先的RNA药物递送系统之一。研发速度和成功率也得到了世界顶级药企的认可,通过不断积累数据、巩固优势,形成了坚实的竞争壁垒。剂泰医药还构建了具备自主知识产权的mRNA序列设计、LNP递送系统设计一体化的RNA药物开发能力。LNP递送系统的表达效率已远超全球行业标准,并达成了业内较难实现的肺、脾、肌肉、神经等多器官组织的靶向递送。
2022年,由创始人赖才达博士领衔的“基于 AI+RNA药物设计及递送平台开发急慢性肝病的 mRNA 疗法”项目被列入国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关重大项目,旨在解决制约我国核酸药物产业发展的关键核心技术问题。2022年剂泰医药荣登胡润研究院《2022年中胡润全球瞪羚企业》榜单,还入选2022年《财富》中国最具社会影响力的84家创业公司。
作为新一代生物技术公司,剂泰医药将继续引领行业创新,为全球医疗健康事业做出更大的贡献。